藥物的演進與趨勢

人的生、老、病、死都離不開醫療保健，尤其是疾病最需要的就是積極的治療，治療的方法除了藉由一些物理的方法外，最主要的治療方式就是使用藥物，治療藥物經過長時間人類的努力發展，從其內容上來看，有了很大的改變。為保證藥物的品質，保障用藥民眾的安全，現今所謂的藥物，必須通過政府的藥物監管部門的審核，開發過程需先經過基本的生物體外的試驗、動物試驗，繼而進入人體的臨床試驗，在完全符合法規的安全性與有效性的認定後，才能夠以藥物的名義上市販售。藥物的形式隨著科技的發展從最早的植物藥、化學藥、生物藥，以至於今日蓬勃發展的細胞治療、基因治療，及更前瞻的再生醫療領域。

植物藥

維護人類健康的植物藥、中草藥，經過千年以上歷史的演變，如今這些傳統由天然植物來的藥物，經由科學家努力將其科學化，而成為一般人所認知的「植物藥」，由於植物藥的性質特殊，其原料品質標準會因產地、時間、品種的原因難以掌握，故要將植物藥開發成為現代的藥品，確有其困難度。美國FDA在2004年6月，發布《植物藥產品工業指南》（Guidance for Industry Botanical Drug Products），2016年又發布修訂版，此工業指南也成為國際對植物藥認證的主要參照標準；不過至今通過美國FDA認證通過的植物新藥僅只有3例，其難度可想而知。植物製劑有其一定的醫學價值，但現階段植物製劑要大量成為 "藥品" 雖然尚有一段距離，但做為保健類產品的市場性與民眾的接受度還不錯，另外也具有未來成為"藥品"的潛力，也是大家努力的方向。
 

化學藥

自現代科學興起，醫藥學家及化學家，利用化學方法製成了可以有效治療疾病的化學藥品，這些化學藥品也就是現代醫藥使用的主流類藥物，如19世紀就使用的鎮痛解熱藥阿斯匹靈、瘧疾特效藥奎寧，以至於最新發展出來治療C型肝炎藥物夏奉寧(Harvoni)等皆是，這些單一成分化學藥品類的藥物，分子量都不大，多不超過幾百道爾頓(Dalton)，故又稱之為"小分子藥" 或 "化學藥"。小分子藥價格相對低廉，是現今我們平常使用最多的藥品。
化學藥，是以化學合成方式製造的化學品，通過臨床前及第一、二、三期臨床試驗審核後允許上市而成為「藥」，第一個上市的產品稱為原廠藥（Brand-name Drug），為保障開發新藥公司的投資利益，新藥公司透過專利的申請取得專利獨賣權，當專利過期，其他藥廠亦可仿製同一有效成分，只要通過BA／BE（生體可用率／生體相等性）試驗，證明同成分、同劑型、同含量、同療效即可上市，這就是所謂的學名藥，也稱為仿製藥（Generic Drug）。

生物藥

有些生理分子，如胰島素、生長激素，或是其他利用生物技術製造出來的產品，可以用來治療疾病，這類具治療效果的分子多屬蛋白質類，故也稱之為蛋白質藥 (Protein Drug)或生物製劑 (Biologics)，因這類具有治療效果的生物製劑分子量頗大，是小分子化學藥的數百至數千倍，故又稱之為大分子藥物。大分子藥物也包含了好幾類不同性質的藥物，如單株抗體、疫苗、血液製劑、胜肽荷爾蒙、干擾素，或血球生成素等類的藥品。由於每個人具有不同的遺傳因子，對同樣的藥物，可能會產生不同的藥物反應。生物藥通常直接從致病機轉下手，生產出最符合人體需求的藥物，能像導航飛彈一樣針對特定病因分子做治療，相對於傳統的化療藥物生物藥副作用較少；以治療癌症為例，傳統的化學藥物療法，以毒殺快速生長的細胞為主，但因選擇專一性不夠精確會同時造成正常細胞被破壞，反而產生嚴重的副作用，常見的副作用有: 抑制血液細胞的生成、破壞免疫力、脫髮、噁心嘔吐，造成生活品質低落甚至嚴重到病人無法完成療程。對疾病具有高度選擇專一性的生物藥，有如導航飛彈瞄準打擊造成腫瘤疾病的分子，進而抑制腫瘤存活、增殖、局部侵犯及遠端的轉移，因具高度的選擇專一性不會影響正常的細胞，因此就大幅降低了毒性或化學治療引起的副作用。
近十幾年來生物藥已逐漸受到全球的重視，台灣在這些年也已與世界同步蓬勃發展，在政策引導、研發概念創新、技術設備提升，以及培養相關專長人才等各方面，都有長足的進步，期許能與世界並駕齊驅，讓生物藥更為普及並造福病患。

細胞療法、免疫療法、基因療法

植物藥、化學藥以及生物藥雖然基本上提供了人類的醫療需求，但是目前還有些許多人類的疾病問題未能有適當的治療藥物，跳出傳統藥物的思考模式，科學家們找到另外一個治療疾病的方式，就是拿活的細胞當作藥物來治療疾病，這就是所謂的細胞治療。細胞治療的細胞可以從自體而來，或來自異體，使用來自異體的細胞做為治療工具如能開發成功，就更具有傳統藥物使用的方便性。細胞可以源自幹細胞用來修復受損的組織，或是免疫系統的T細胞以治療惡性的腫瘤。 免疫治療包括了免疫力的提高，免疫細胞對惡性腫瘤辨識的提高，以及免疫T細胞的移植治療。
基因療法是利用修改個體基因之表達，或是修復異常的基因，在操作上都涉及特定核酸（DNA或RNA）的處理技術，被剪輯處理過的核酸需要特殊的方法或載體，送入特定細胞的細胞核，被剪輯處理過的核酸如能在人體內產生出預定的基因表達，即有可能成功的治療疾病。
我們身體內因有免疫T細胞會主動辨識並殺滅癌化的壞細胞，所以我們就不會發生癌症，但是有些癌化的壞細胞有了改變，能逃避掉免疫T細胞的監控，就會產生了癌症。目前發展中最熱門治療癌症的免疫細胞基因整合療法，就是將細胞療法、免疫療法、基因療法有許多重疊的部分，整合運用這些療法，來做為治療疾病的手段，稱之為CAR-T療法(嵌合抗原受體T細胞療法，是Chimeric Antigen Receptor T Cells的縮寫)，這種治療方式是將改造過的免疫細胞當作藥物，來消滅癌細胞。
人體免疫系統常因癌細胞和正常細胞有高度的相似性，或是癌細胞產生躲避/干擾免疫細胞的機制，造成免疫細胞無法有效的壓制癌細胞的產生，以至於造成癌變。
CAR-T療法則是取得病人的免疫T細胞，在體外利用基因工程剪輯方法，製作辨識腫瘤抗體的基因片斷送進病人的T細胞內，將這些改造過具有辨識癌細胞、毒殺癌細胞功能的免疫T細胞，再注射回到病人體內，讓這些改造過的免疫T細胞在病人體內發揮抑癌的作用。
這個完美的理論經過科學家們的努力，已經小有成果，2017年8月30日諾華（Novartis）公司的 CAR-T療法產品 Kyrmiah（tisagenlecleucel）獲得美國 FDA 核准，是全球第一款核准的 CAR-T 療法。緊接著，於2017年10月18日FDA也批准美國吉利德藥廠（Gilead）開發的CAR-T療法Yescarta上市。

瀰漫性大B細胞淋巴瘤 (DLBCL) Diffuse large B cell lymphoma
急性淋巴細胞白血病（ALL）Acute lymphoblastic leukemia

諾華的Kyrmiah 和吉利德Yescarta 在治療血液癌症的療效頗佳，有效比率都達到8成以上，顯然CAR-T將會成為下一世代腫瘤治療的主流技術。雖然如此，但目前CAR-T技術還有許多需要改善的空間，如治療的癌症相關的疾病還不夠廣泛，特別是對實體癌症尚未有有效的CAR-T方案，因為實體癌包括許多變種的癌細胞，治療用的CAR-T細胞需要攜帶更多種的辨識分子，在導入CAR-T細胞辨識分子時，也要有更大裝載量的基因載體。在安全性上除了使用病毒當做載體有疑慮外，進入人體治療用的CAR-T細胞如過度活躍，會產生細胞激素釋放症候群(Cytokine Release Syndrome, CRS)，不乏致死案例；若在製作CAR-T細胞時加入可及時阻止CRS的調控機制，會是一個重要的安全設計。當然CAR-T治療的費用過高是一個難以接受的事實，調整CAR-T細胞製作設計以簡化CAR-T細胞製作程序，且如能進一步達到異體施用，治療用的CAR-T細胞就像傳統藥物一樣，取出即可使用，價格必定會下降到合理的價位。

由於細胞治療技術複雜度高牽涉面廣，醫療風險相對高，因此法規限制也多，由於法規限制多，故新的細胞治療技術的研發也難以開展，為了避免這種阻撓發展的門檻難以跨越，衛生福利部於2018年9月 6日正式宣布了《特定醫療技術檢查檢驗醫療儀器施行或使用管理辦法》，修法有限度的開放「細胞治療」，為細胞治療相關的生技產業增加了發展空間，並有利於和國際接軌。

再生醫學

身體內的器官與組織，因為老化、生病、受損而無法發揮生理功能，透過再生醫學（Regenerative medicine）技術，製作出具有生理功能且為”活的”身體器官組織，經由體外的培養後，再以安全的方式移植至病患身體中；或是以其他的方式，來刺激體內組織或是器官之再生。再生醫學為一個新興的醫學領域，利用自體細胞，製作身體器官組織，用以修復或是替換體內因疾病、外傷而受損的器官或組織。相關領域主要可分為細胞治療及組織工程等兩大類。

細胞治療領域裡的幹細胞，可稱之為萬能細胞，是細胞分化過程中初始階段的母細胞，它具有發育為各種特殊功能或身體各組織細胞的能力，包括腦細胞、心臟細胞、肌肉細胞、皮膚細胞或其他細胞等。再利用基因治療技術，針對幹細胞直接調整其基因功能，然後再繁衍出大量的新細胞，繁衍到全身。
組織工程相關研究領域除了醫學，還涉及材料學、工程學及生命科學等。組織工程的應用主要涉及細胞、支架及訊息因子，利用細胞達到再生的目的，更利用活體細胞，結合其他材料或分子，再生出新的組織。
透過再生醫學的應用，可以在體外"製造"出身體老化、損壞的器官或組織，直接注射或是移植到身體，恢復老化、損壞的器官或組織的功能。

醫療技術不斷進步，但是還有很長遠的路要走，創新的醫療技術持續的發展，才能使我們的健康更有保障。