Q: 何謂幹細胞新藥? 究竟是研發細胞治療還是研發新藥?

幹細胞藥物開發上主要可分為胚胎幹細胞(Embryonic stem cell)、誘導式多功能幹細胞(Induced pluripotent stem cell)、造血幹細胞(Hematopoietic stem cell)和間質幹細胞(Mesenchymal stem cell) 四大類。目前胚胎幹細胞因牽涉到宗教、道德與倫理爭議，誘導式多功能幹細胞，因具有致癌風險，所以較少用於幹細胞藥物研發。因此相對安全且無爭議之造血和間質幹細胞被廣泛應用於細胞治療藥物研發，其中又以全球近600項人體臨床試驗執行中之脊髓間質幹細胞、臍帶血間質幹細胞、脂肪間質幹細胞和臍帶間質幹細胞為研發主軸。

展望幹細胞治療之巨大潛力，美國、日本、韓國、歐盟、台灣等世界新藥研發強國，均將幹細胞視為藥物，並公告人類細胞治療產品查驗登記審查基準、人類細胞治療產品臨床試驗申請作業及審查基準等法規，嚴格規範幹細胞藥物的化學、製造與管制(Chemistry, Manufacturing and Controls)、非臨床藥理、毒理以及人體臨床試驗等，以確保藥品的品質，保障人民用藥安全。

Q: 台灣發展幹細胞新藥之前瞻性與潛力是甚麼?

人類藥物研發隨著科技創新與法規需求，由早期的植物藥 (Botanical drug)經過數千年演化逐漸進入小分子化合物藥 (Chemical drug) 並持續主宰現代之醫藥市場。1970年代新興生物科技 (Biotechnology)快速發展，因而研發出蛋白質藥品 (Protein drug)與抗體藥物 (Antibody drug)，之後又因組學 (Omics)、生物資訊學 (Bioinformatics)、大資料 (Big data)等創新科學崛起，進入RNA與DNA藥物 (RNA/ DNA drug)研發時代。

然而上述藥物除植物藥外，大多是針對一項疾病目標 (Disease target)研發而成，雖大幅提升醫療品質，但對部分疾病仍僅限於症狀控制，無法達到治癒目標。為滿足這醫療迫切需求(Unmet medical need)，近年來在科學實證的支持下，發展出同時控制多項疾病目標之細胞藥物 (Cell drug)用於彌補目前藥物治療的不足。近代醫學研究，已跳脫過去生物科學的框架，而是整合資訊電子、化學物理、材料力學、數學統計、機械結構等科學，應於全方位醫療研發工作，例如義肢 (Prosthetics)、人工器官 (Artificial organ)等，大幅提升病患生活品質，但是對於疾病治癒的最終目標仍差距甚遠，因此整合上述科學，並以細胞藥物為基礎之再生醫學 (Regenerative medicine)孕育而起，最終必將成為人類醫療照護的終極解決方案。

Q: 台灣在幹細胞新藥開發的路上有哪些仍需要該加強的地方?

學術研究是專業，產業開發更是整合專業的專業，所謂聞道有先後，術業有專攻，學術界和產業界各有所長，應相互合作、彼此尊重，尤其在國家相關產業政策和科技專案之擬訂，應多聽聽產業意見。法規方面，台灣的細胞藥物法規與其他國家相較，相當成熟及友善，應給予嘉獎。然在藥品審查方面，期待盡速成立獨立之食品藥物管理局，並注重審查人員之薪資福利，至少應大於或等於業界薪資水準，吸引審查專業人才留任，借重其在科學、法規和市場多年審查實務的寶貴經驗，配合現行法規，給予業界專業指導，必有助於我國細胞治療產業持續發展。

目前全球細胞治療人體臨床試驗主要是以間質幹細胞、免疫細胞與CAR-T細胞治療為主，人體臨床件數逐年持續快速增長。然而對於細胞藥物如何跨越現有小分子等既有藥物的競爭與批判，唯有細胞藥物開發業者，生產製造必須符合優良製造規範 (Good Manufacturing Practice, GMP)，遵循化學製造與管制規範，讓產品的安全性和有效性，達到批次間一致性與再現性。故細胞藥物的研發與生產，必須遵循相關法規的規範，相信在不久的將來，細胞藥物將會逐一被核准上市，醫療上勢必應用多療效功能的細胞藥物，與專一性療效化學藥或抗體藥並用之組合療法，治癒目前藥物無法解決之疾病，大幅提升醫療品質，增進人類健康福祉。